23 September 2025
Cost utility analysis and budget impact analysis og imiglucerase for treatment of Gaucher disease patients

23 September 2025
Cost utility analysis and budget impact analysis og imiglucerase for treatment of Gaucher disease patients
About Project
Content
โรคโกเช่ร์เป็นโรคที่พบน้อยมาก เกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรมทำให้ขาดเอนไซม์ glucocerebrosidase อาการทางคลินิกของผู้ป่วยโกเช่ร์แบ่งได้หลายกลุ่ม ได้แก่ โกเช่ร์ชนิดที่ 1 ผู้ป่วยจะมีอาการตับโต ม้ามโต ซีด ช้ำและเลือดออกง่าย ปวดกระดูก กระดูกพรุนและหักยุบง่าย โกเช่ร์ชนิดนี้มีความรุนแรงน้อยที่สุด พบได้ทั้งในเด็กและผู้ใหญ่ ผู้ป่วยที่มีความรุนแรงของโรคมากจะเริ่มมีอาการแสดงของโรคได้ตั้งแต่อายุ 1 ปีและเสียชีวิตก่อนอายุ 10 ปี ในรายที่มีความรุนแรงน้อยมักเริ่มมีอาการในวัยเด็กโตหรือวัยผู้ใหญ่และมีชีวิตยืนยาวใกล้เคียงกับประชากรทั่วไป ผู้ป่วยโกเช่ร์ชนิดที่ 2 และ 3 นอกจากมีอาการดังที่พบในชนิดที่ 1 แล้ว ยังมีอาการทางระบบประสาทร่วมด้วย เช่น ชัก ตาเหล่ ปัญญาอ่อนหรือพัฒนาการช้า โดยผู้ป่วยโกเช่ร์ชนิดที่ 2 มีอาการทางระบบประสาทรุนแรงและดำเนินไปรวดเร็วกว่าชนิดที่ 3 โกเช่ร์ชนิดที่ 2 ผู้ป่วยจะมีอาการแสดงของโรคและเสียชีวิตก่อนมีอายุครบ 3 ปี ขณะที่ผู้ป่วยโกเช่ร์ชนิดที่ 3 มักพบอาการแสดงของโรคในเด็กที่มีอายุต่ำกว่า 1 ปีและผู้ป่วยจะเสียชีวิตก่อนอายุครบ 30 ปี ในทางปฏิบัติแพทย์ใช้อาการทางคลินิกเป็นข้อมูลสำคัญในการวินิจฉัยแยกชนิดของผู้ป่วย ทำให้มีผู้ป่วยโกเช่ร์ชนิดที่ 3 ที่ยังไม่แสดงอาการทางระบบประสาทหลายรายถูกเข้าใจว่าเป็นผู้ป่วยโกเช่ร์ชนิดที่ 1
Research Type
Others
Related Technologies
Pharmaceuticals
Funding Source
National Health Security Office (NHSO)
Keyword / Search / TAG
Research Team
Principal Researcher
Co-Researcher
Related Organizations/
Supporting Organizations

National Health Security Office (NHSO)