รายงานวิจัยฉบับสมบูรณ์ เรื่อง “การประเมินความคุ้มค่าของ imiglucerase และ velaglucerase ในการรักษาผู้ป่วยโรคโกเช่ร์ ชนิดที่ 1 และ 3b”

โครงการประเมินเทคโนโลยีและนโยบายด้านสุขภาพได้รับมอบหมายจากคณะทำงานด้านเศรษฐศาสตร์สาธารณสุข ภายใต้คณะอนุกรรมการพัฒนาบัญชียาหลักแห่งชาติ พ.ศ. 2565-2567 ให้จัดทำการประเมินความคุ้มค่าและผลกระทบด้านงบประมาณของ imiglucerase และ velaglucerase ในการรักษาผู้ป่วยโรคโกเช่ร์ชนิดที่ 1 และ 3b เพื่อประกอบการตัดสินใจเกี่ยวกับการขยายสิทธิประโยชน์ด้านยาในบัญชียาหลักแห่งชาติในอนาคต

การศึกษานี้เป็นการวิเคราะห์ต้นทุนอรรถประโยชน์ (cost-utility analysis, CUA) โดยใช้แบบจำลองทางเศรษฐศาสตร์ Decision Tree และ Markov เพื่อเปรียบเทียบต้นทุนและผลลัพธ์ของนโยบายปัจจุบันที่ ผู้ป่วยโรคโกเช่ร์ชนิดที่ 1 เท่านั้นที่ได้รับการรักษาด้วย imiglucerase ที่อยู่ในบัญชียาหลักแห่งชาติ จ(2) และนโยบายใหม่ที่เป็นการขยายสิทธิการรักษาสำหรับผู้ป่วยโรคโกเช่ร์ชนิดที่ 1 และ 3b ด้วย imiglucerase หรือ velaglucerase นอกจากนี้ ยังคาดการณ์ภาระด้านการเงินของผู้รับผิดชอบด้านงบประมาณหรือกองทุนประกันสุขภาพ ภายในกรอบระยะเวลา 5 ปี ในกรณีหากมีการขยายสิทธิประโยชน์ด้านยาในการรักษาผู้ป่วยโรคโกเช่ร์ชนิดที่ 1 และ 3b ด้วย imiglucerase หรือ velaglucerase โดยระเบียบวิธีวิจัยดำเนินงานตามแนวทางการประเมินเทคโนโลยีด้านสุขภาพของประเทศไทย สำหรับตัวแปรที่ใช้ในแบบจำลองมาจากการเก็บข้อมูลการรักษาผู้ป่วยโรคโกเช่ร์ในประเทศไทย การทบทวนวรรณกรรมทั้งในและต่างประเทศ และการสัมภาษณ์ผู้ป่วยโรคโกเช่ร์

งานวิจัยนี้พบว่า การขยายสิทธิประโยชน์การรักษาผู้ป่วยโรคโกเช่ร์ทั้งชนิดที่ 1 และ 3b ด้วย imiglucerase หรือ velaglucerase ไม่มีความคุ้มค่าในบริบทประเทศไทย ณ ราคายาปัจจุบัน และมีภาระงบประมาณที่ต้องลงทุนเพิ่มประมาณ 81 ล้านบาท สำหรับ imiglucerase และ 137 ล้านบาท สำหรับ velaglucerase อย่างไรก็ตาม หากบริษัทยาสามารถลดราคายาให้เหลือประมาณ 20,000 บาท ต่อ 1 vial (400 U) หรือลดราคายาจากปัจจุบันลงประมาณ 60% จะทำให้นโยบายขยายสิทธิประโยชน์การรักษาผู้ป่วยโรคโกเช่ร์ทั้งชนิดที่ 1 และ 3b ด้วย imiglucerase หรือ velaglucerase มีความคุ้มค่าเมื่อเทียบกับเกณฑ์ความคุ้มค่าของประเทศไทยที่กำหนดไว้ที่ 160,000 บาทต่อปีสุขภาวะ นอกจากนี้ การเพิ่มอัตราการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดโลหิต (haematopoietic stem cell transplantation, HSCT) หรือการปลูกถ่ายไขกระดูกมีผลต่อความคุ้มค่าของการขยายสิทธิประโยชน์การรักษาผู้ป่วยโรคโกเช่ร์ทั้งชนิดที่ 1 และ 3b และอาจทำให้การขยายสิทธิประโยชน์มีความคุ้มค่าได้หากผู้ป่วยทั้งหมดที่อาการดีขึ้นหลังการรักษาด้วย imiglucerase หรือ velaglucerase ได้ทำ HSCT ในที่สุด